核酸医薬品とは

核酸医薬品とは

「核酸医薬品」とは、生物の遺伝情報を司る、デオキシリボ核酸(DNA)やリボ核酸(RNA)の構成成分であるヌクレオチドおよびその誘導体を基本骨格とする医薬品の総称です。
核酸医薬品は、低分子医薬品、抗体医薬品に続く第3の医薬品と言われており、従来の医薬品では治療が難しかった疾患を根治する可能性を秘めた、次代の医療を支える医薬品として期待を集めています。

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核酸医薬品は構造や標的の違いによって、次の表のように分類されます。
アンチセンス核酸やsiRNA、miRNAは、標的mRNAに配列特異的に結合し、働きを抑えることで、遺伝子産物であるタンパク質の合成を妨げます。
他方、アプタマーやデコイ核酸、CpGオリゴは標的タンパク質に特異的に結合することによって、治療効果を示します。

種類 構造 標的 作用機序
アンチセンス 1本鎖DNA/RNA ・mRNA
・Pre-mRNA
・miRNA
・mRNA分解(RNase-H)
・エクソンスキッピング
・miRNA分解
siRNA 2本鎖RNA
(ヘアピン型は1本鎖)
mRNA mRNA分解
(RNA干渉)
miRNA 2本鎖RNA
(前駆体は1本鎖)
mRNA mRNA補充
(RNA干渉)
アプタマー 1本鎖DNA/RNA タンパク質
(細胞外で作用)
標的タンパク質の機能阻害
デコイ 2本鎖DNA 転写因子 転写阻害
CpGオリゴ 1本鎖DNA TLR9タンパク質 免疫賦活

核酸医薬品は、低分子医薬品と同様に化学合成が可能なため、抗体医薬品に比べて製造費を安価に抑える事が可能です。
当社は、これまで低分子医薬品の原薬製造(→ファーマソリューション事業部)で培った有機合成技術、スケールアップと工業化のノウハウを核酸医薬品の原薬製造に応用し、高品質な原薬を製薬会社様へ提供してまいります。