LONG-CHAIN gRNA
- 遺伝子治療を高純度のgRNAで支えます
当社のgRNAは
各国規制当局の要求に
応えられる、
世界最高品質です- We achieve
- pegRNA (Nature, 2019.)
- 90 % @ 100 mer
- 80 % @ 130 mer
- 130 mer
gRNAとは？
gRNA (ガイドRNA) は、CRISPR-Cas9システムをはじめとするゲノム編集の分野で重要な役割を果たすRNA分子です。特定のDNA配列を認識し、Cas9ヌクレアーゼなどのゲノム編集酵素を導いて、目的のDNAを精密に切断することを助けます。その高いカスタマイズ性、効率性、汎用性により、gRNAはゲノム編集研究における不可欠な要素となっています。
CRISPR-Cas9システムで一般的に用いられるのは鎖長100 merのgRNAですが、最新のゲノム編集技術では、より長鎖のgRNAが求められています。 当社では、これらの進化するニーズに応えるため、長鎖gRNA製造専用プラントを建設し、初期研究から臨床応用、上市に至るまでのソリューションを提供しています。
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sgRNA
(Science, 2014.)
100 mer -
atgRNA
(Nat. Biotechnol. 2022.)
180 mer -
switchable agRNA
(Nat. Commun. 2017.)
200 mer
遺伝子治療に用いるgRNAは
高純度であることが不可欠です
お客様のコメント:
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治療用途においては、生体内外での使用に関わらず、規制当局は入手可能な最高純度のgRNAの使用を求めている。
- 元バイオテクノロジー企業役員
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現在の規制当局は、純度80%以上のgRNAとその適切な分析法管理戦略を求めている。
- バイオテクノロジー企業品質担当副社長
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gRNAは高純度であることが重要だ。純度60%のgRNAを1.5倍量使用しても、純度90%のgRNAと同じ活性は得られない。
- 大学教授
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高純度のgRNAを使用すると、取り扱いが容易、特性解析が容易、オフターゲット効果の可能性が低いといった複数の利点がある。
- バイオテクノロジー企業品質担当副社長
当社のPMMアミダイトは
2’, 3’-スイッチ異性体を減らします
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native 3’, 5’-linkage
2’, 3’-switched isomers
当社のPMMアミダイトは、他社で通常用いられているTBDMSアミダイトと比較して、 2’, 3’-スイッチ異性体の生成を1/4程度に抑制します。
（100 merのgRNAにて検証） -
Relative content of 2’, 3’-switched isomers
図1. 酸性条件下での2’, 3’-リン酸の異性化のメカニズム
TBDMSアミダイトは、酸性条件下においてPMMアミダイトより不安定です。 化学反応により、図1に示すように、多くの2’, 3’-スイッチ異性体が生成されます。1)
1) Mass Spectrometry Reviews, 2021, 40, 75-109
住友化学を選ぶ理由
当社は、独自の技術により、遺伝子治療で求められる高純度なgRNAの製造を実現しています。
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製造実績：
100 mer gRNA: 純度 90%130 mer gRNA: 純度 85% -
100 mer gRNA
138 mer gRNA
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200 mer gRNA -
また、さらに長鎖gRNA製造では
200 merで純度 74%を達成And improving!
- 豊富な実績
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低分子医薬品原薬製造における
50年以上の経験世界中への
医薬品原薬の販売
FAQs
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Q.最長でどのくらいの鎖長のgRNAを製造できますか？A.当社での製造実績は約200 merまでになります。より長鎖のgRNA製造についても、対応すべく検討いたしますので、ご相談ください。
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Q.gRNAの品質を、自社で実際に確かめることはできますか？A.有償になりますが、ご指定いただいた配列の少量サンプルを当社で製造してお渡しできますので、ご相談ください。
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Q.どのような分析法により、gRNAが高純度であることを証明していますか？A.当社の高分解能RP-HPLC分析法については、以下のリンク先から資料をご参照ください。 (資料ダウンロード)
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Q.どれくらいの量のgRNA製造に対応していますか？A.大規模GMP製造から小規模製造まで対応可能です。製造量は配列によって異なりますが、鎖長100 merのgRNAではハーフスケール15 g、フルスケール30 gの製造実績がございます。 より多くの量がご必要な場合、精製工程を経て混合することも可能です。 また、より少量の場合、アライアンス先の活用も含めて、より最適な製造スケジュールと価格を提案いたしますのでご相談ください。
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Q.住友化学で配列分析は実施可能でしょうか？A.当社で実施可能です。具体的な進め方については、個別にご相談させていただきます。
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Q.GMP/non-GMP製造の拠点はどこですか？A.当社は、アライアンス先も含めてすべての製造を日本で行っています。
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Q.通関に関するサポートはしてもらえますか？A.はい、税関で必要な書類の作成を含め、通関に関するサポートを提供しております。これまでgRNAの通関で問題が生じたことはございません。
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Q.FDA査察の受審経験はありますか？A.当社大分工場のgRNA製造設備を対象としたFDA査察の受審経験はございませんが、当社は50年以上にわたり医薬品原薬及び医薬中間体を製造しており、数多くのFDA査察の受審経験がございます。 本社の品質保証担当部署がGMP製造に対応する当社各拠点を統括し、gRNAのGMP製造も含めて同様の品質管理体制を各拠点で適用しています。